研究
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ブレインバンクを活用した、神経変性疾患のバイオマーカー探索及び治療薬開発
教授 望月 秀樹（医学系研究科 神経内科学）、特任教授 村山 繁雄（連合小児発達学研究科 附属子どもの心の分子制御機構研究センター ブレインバンク・バイオリソース部門）
特徴・独自性
パーキンソン病を含む神経変性疾患を克服する為には、その疾患の発症機序解明が急務である。癌は、手術等で病変そのものを直接解析する事が出来るが、神経変性疾患病巣を直接取り出す事は出来ない。その為に、細胞や動物実験のみならず、患者剖検脳による疾患の病因解明が必須である。村山教授は、日本神経科学ブレインバンクネットワークの責任者であり、新たにブレインバンク大阪拠点を立ち上げた。我々は、そのブレインバンクのパーキンソン病を含む変性疾患の剖検脳をSpring 8のX線回析により、異常たんぱく質の構造を直接解析し、プリオン様伝搬の重要性を証明した１）。その結果を元に、大阪大学薬学部小比賀教授らと新規核酸医薬AmNA Syn-ASOを開発した２）。治療効果判定には、大阪大学国際医工情報センター後藤教授らと開発したHANdai Amyloid Burst Inducer（HANABI）を用いる予定である３）。
研究の先に見据えるビジョン
神経変性疾患を含む、神経・精神疾患は、原因がまだ十分に解明されていない。しかし、ブレインバンクを活用することで、その全容解明はすぐ近くまで来ている。良く管理された剖検脳からSingle cell RNA-seq解析が可能となり、bioinformaticsの進歩によりさらに治療に向けた研究が発展すると期待されている。多くの企業との共同研究が、進んでいる。
担当研究者
教授 望月 秀樹（医学系研究科 神経内科学）、特任教授 村山 繁雄（連合小児発達学研究科 附属子どもの心の分子制御機構研究センター ブレインバンク・バイオリソース部門）
本学ResOUのホームページ「究みのStoryZ」に、インタビュー記事が掲載されています。是非ご覧ください。
望月 秀樹
https://resou.osaka-u.ac.jp/ja/story/2018/2fva21/
キーワード
神経変性疾患／パーキンソン病／ブレインバンク／核酸医薬／バイオマーカー
応用分野
医療・ヘルスケア／創薬