遺伝子治療および分子標的創薬による難病治療への取り組み

取組要旨

希少な遺伝性難病や薬剤抵抗性感染症は治療薬の採算性があわないため製薬企業が薬剤を開発せず、顧みられない疾患と呼ばれている。その中で特定の分子を標的にした治療薬や遺伝子治療がこれらの難病を根本から治療する方法になると期待されている。生命機能研究科では、国の助成金をうけて、疾患の遺伝子的背景を探索する事業に加え、新しい分子標的創薬の開発および遺伝子治療関連の研究を推進し、製薬企業と連携して前臨床から臨床まで具体的に進めている。

研究成果・インパクト

遺伝子治療や分子標的新薬はここ数年全世界で臨床応用がすすみ、さまざまな難治性希少疾患が治療されつつある。しかしまだコストの問題や副作用の問題が多く社会普及が十分進んでいない。生命機能研究科で開発中の新薬や遺伝子治療のヴェクターはこれらの問題を克服する技術が基礎研究から開発され、実際に事業化が進んでいる。近い将来世界の難病治療に大きく貢献する可能性が高い。企業の利潤追求面等の事情から開発が進んでいない難病の治療や創薬研究は、まさしく「誰一人取り残さない」取り組みとして必要不可欠なものの一つであり、国連のSDGs目標の理念と合致する。

担当研究者

高島成二（生命機能研究科）

※本学ResOUのホームページ「究みのStoryZ」に、インタビュー記事が掲載されています。是非ご覧ください。
https://resou.osaka-u.ac.jp/ja/story/2017/g006816/
https://resou.osaka-u.ac.jp/ja/story/2017/g006815/

キーワード

遺伝子治療　難病　ウイルスヴェクター　新薬

応用分野

創薬