体内再生誘導のための幹細胞遺伝子治療技術開発

取組要旨

幹細胞遺伝子治療学共同研究講座では、これまで大阪大学と株式会社ステムリムが進めてきた「再生誘導医薬」開発研究を基盤として、体内再生誘導治療を遺伝性難病の根治的治療へと発展させるために、幹細胞を標的とした遺伝子治療技術の開発を目指します。取り出した自己幹細胞に遺伝子導入してから再度戻すex vivo遺伝子治療を実現することによって、表皮水疱症、血友病、代謝異常症など、現在根治的治療法の無い遺伝性難病に苦しむ患者さんに低侵襲かつ高効率な遺伝子治療を提供することを目的として研究開発を進めます。

研究成果・インパクト

既に大阪大学では「再生誘導医薬」により骨髄から末梢血に動員された間葉系幹細胞を分離・培養する技術開発を進めており、この技術が確立すれば骨髄や脂肪などから得る間葉系幹細胞と比較して極めて低侵襲性に患者由来間葉系幹細胞を得ることが可能となることから、表皮水疱症のみならず多くの遺伝性難病に対する間葉系幹細胞遺伝子治療への波及効果が期待され、遺伝性難病に苦しむ多くの患者さんに根治的治療効果を持つ、究極の体内再生誘導医療提供が可能になる。

担当研究者

菊池康（医学系研究科）

キーワード

再生誘導、遺伝子治療

応用分野

遺伝子治療、再生医療