研究
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高精度遺伝子修正法の開発
教授 中田 慎一郎（高等共創研究院／医学系研究科 細胞応答制御学）
特徴・独自性
CRISPR/Casシステムの発見は、ゲノム操作技術に革命的な進歩をもたらした。ゲノム上の狙った場所にDNA2本鎖切断を発生させ、鋳型DNAを用いて計画通りにゲノム配列を書き換えることができる。この技術は遺伝性疾患の変異遺伝子修正に有用であり、新たな遺伝子治療法として期待されている。遺伝性難治疾患の治療に本技術を応用した場合、遺伝子操作を行った細胞は生涯にわたり体の一部を形成することになる。目的外の遺伝子変異の発生は、発がんや細胞機能異常の潜在的なリスクとなるため、遺伝子操作の正確性はゲノム編集技術を医療応用する際の重要ポイントとなる。
本研究では、既存のゲノム編集法のツールであり、かつ、目的外変異発生源である「DNA2本鎖切断」「外来性DNAドナー」「Cas以外のDNA修飾酵素」を一切利用しない新しい遺伝子修正法を開発している。本手法を用いた、ゲノム操作により、目的外変異の発生を顕著に抑制できることが実証されてきている。
研究の先に見据えるビジョン
疾患遺伝子修正技術は、根本治療法が存在しない遺伝性難治疾患に対して新しい治療法を提供できる魅力的なツールである。既存法と較べて安全性が飛躍的に上昇し、リスクが低く効果の高い治療法として本遺伝子修正技術を提案し、多様な遺伝性疾患の治療に役立たせていきたい。また、農産物の品種改良への応用なども模索したい。
担当研究者
教授 中田 慎一郎（高等共創研究院／医学系研究科 細胞応答制御学）
キーワード
遺伝子治療／遺伝子修正／ゲノム編集／CRISPR/Cas
応用分野
医療・ヘルスケア／創薬／品種改良